SpliceBio anuncia la designación de SB-007 como nuevo fármaco en investigación (IND) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU (FDA) y el inicio del ensayo clínico de Fase 1/2 en pacientes con enfermedad de Stargardt SpliceBio anuncia SB-007 como IND por la FDA e inicio de ensayo clínico para enfermedad […]
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Estudio TEASE-3: Datos provisionales positivos del gildeuretinol (ALK-001) para la enfermedad de Stargardt Alkeus Pharmaceuticals Inc ha anunciado resultados provisionales de TEASE-3, un estudio abierto diseñado para evaluar gildeuretinol (ALK-001) en pacientes con Stargardt en etapa temprana. Demostró que el tratamiento detuvo la progresión de la enfermedad de Stargardt en etapa temprana incluso 6 años. […]
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Investigadores del NatEyeInstitute han desarrollado un nuevo modelo de la enfermedad de Stargardt (ABCA4) basado en células madre Primera evidencia directa de que las mutaciones del gen ABCA4 relacionadas con Stargardt afectan al EPR. El estudio podría conducir a una terapia génica. Utilizando un nuevo modelo basado en células madre fabricadas a partir de células […]
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Primer paciente con Stargardt dosificado en ensayo clínico fase 2 STARLIGHT de terapia génica optogenética con MCO-010 Según Nanoscope Therapeutics, se esperan datos de seguridad y eficacia a los 6 meses en el primer trimestre de 2023. La terapia génica MCO-010 reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Nanoscope Therapeutics Inc. ha […]
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Terapia génica: Dónde está la solución para las enfermedades de la retina El crecimiento del desarrollo clínico y comercial de las terapias génicas para las enfermedades degenerativas de la retina ha sido fulgurante en la última década. La rápida expansión del sector ha sido liderada por la impresionante restauración de la visión en pacientes prácticamente […]
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Soraprazan y repercusiones en el tratamiento de Stargardt y DMAE seca Penetración, distribución y eliminación de remofuscina/soraprazan en los ojos de ratones afectados por la enfermedad de Stargardt tras una única inyección intravítrea mediante farmacocinética y autorradiografía por microscopía electrónica de transmisión: repercusiones para el tratamiento local de la enfermedad de Stargardt y la degeneración […]
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Pruebas genéticas como nueva norma de referencia El panorama de tratamiento para las enfermedades retinianas hereditarias está cambiando. El campo de la genética retiniana y de la terapia génica se ha disparado en los últimos años. Con la primera terapia génica retiniana aprobada y una multitud de ensayos de terapia génica actualmente en curso, las […]
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La FDA concede a Alkeus Pharmaceuticals la designación de terapia innovadora para ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt ALK-001 (vitamina A C20-D3) es una forma de vitamina A modificada químicamente y desarrollada para tratar múltiples enfermedades degenerativas de la retina. El tratamiento en investigación se toma una vez al día. Los datos […]
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Enfermedades hereditarias de la retina: La terapia génica abre una nueva era La primera terapia génica de la retina, voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna, Spark Therapeutics), fue aprobada por la FDA en 2017. Más de 3 años después, el escenario está cambiando rápidamente, según la doctora Christine Kay. Los niveles de atención de las enfermedades hereditarias de […]
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Análisis molecular de las mutaciones del gen ABCA4 en pacientes con la enfermedad de Stargardt usando folículos de pelo humano Las mutaciones del gen ABCA4 son la causa de un espectro de retinopatías ABCA4, y la degeneración macular juvenil más común llamada enfermedad de Stargardt. El gen ABCA4 (OMIM 601691; GenBank:NG_009073.1) codifica un transportador de […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
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