PROQR completa reclutamiento para la fase 2/3 del ensayo ILLUMINATE con SEPOFARSEN para LCA10 ProQR Therapeutics anunció que ha completado la inscripción de pacientes para su estudio de fase 2/3 Illuminate con Sepofarsen para el tratamiento de la Amaurosis Congénita de Leber 10 (LCA10) causada por la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. Con el […]
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EMA otorga acceso Prime a Sepofarsen (QR110) de ProQR para LCA10 La Agencia Europea de Medicamentos, EMA, otorga acceso PRIME (programa de medicamentos prioritarios) a Sepofarsen (QR-110) de ProQR Therapeutics para la Amaurosis congénita de Leber 10, LCA10. ProQR Therapeutics anunció que su potencial fármaco sepofarsen (QR-110), que se está desarrollando como objetivo de la […]
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Primer ensayo CRISPR para Amaurosis LCA2 El primer ensayo CRISPR en humanos en los EE. UU. para la Amaurosis congénita de Leber LCA2 tiene como objetivo curar una de las formas de ceguera hereditaria. La edición de genes está avanzando a un ritmo más rápido de lo que la mayoría de nosotros es capaz de […]
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Iveric Bio avanza en terapia minigénica para Amaurosis LCA10 Iveric bio avanza satisfactoriamente en el programa de terapia minigénica (1) para la amaurosis congénita de Leber, LCA10, y la expansión de la terapia génica para otras enfermedades huérfanas, como Usher tipo 2A. Iveric bio anunció que la compañía ha firmado un acuerdo de licencia global […]
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ProQR dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del Ensayo ILLUMINATE con Sepofarsen para pacientes con LCA10 ProQR Therapeutics, una compañía dedicada a mejorar las vidas mediante la creación de medicamentos transformadores del ARN para el tratamiento de enfermedades genéticas graves y raras, anunció que dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del […]
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La FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de los USA) autoriza ensayo clínico EDIT-101 de Editas Medicine y Novartis para la mutación CEP290 que causa la amaurosis congénita de Leber 10. EDIT-101 se convertirá en el primer medicamento CRISPR in vivo administrado a personas en todo el mundo. Editas Medicine, una compañía líder en edición […]
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Resultados provisionales positivos de la Fase 1/2 de QR-110 para LCA10. ProQR anuncia los resultados provisionales positivos de la Fase 1/2 del ensayo clínico de QR-110 en pacientes con LCA10 y planes para comenzar un ensayo pivotal de Fase 2/3. QR-110 demostró una mejoría rápida y sostenida en la visión en la mayoría de los […]
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Lanzan un estudio de historia natural para Amaurosis congénita de Leber (LCA10) causada por mutación específica en el gen CEP290 El Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI) y otros centros en los Estados Unidos y Europa están llevando a cabo un estudio de historia natural para personas con amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10) causada por una […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
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