HuidaGene Therapeutics ha anunciado que la FDA ha autorizado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el ensayo clínico multinacional previsto del HG004 para el tratamiento de pacientes que sufren distrofias de retina hereditarias asociadas a la mutación RPE65. El ensayo pretende evaluar la tolerabilidad, seguridad, eficacia y durabilidad a largo plazo del […]
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Terapia génica: Dónde está la solución para las enfermedades de la retina El crecimiento del desarrollo clínico y comercial de las terapias génicas para las enfermedades degenerativas de la retina ha sido fulgurante en la última década. La rápida expansión del sector ha sido liderada por la impresionante restauración de la visión en pacientes prácticamente […]
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Revisión de la terapia génica: DMAE húmeda y Atrofia Geográfica Los primeros datos de los ensayos de fase 1/2 son prometedores, y hay más trabajos en curso. EN RESUMEN RGX-314 (Regenxbio) para la DMAE húmeda está entrando en ensayos pivotales de fase 2b/3 que comparan la administración subretiniana con el ranibizumab intravítreo mensual (Lucentis, Genentech/Roche) […]
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Se acelera la investigación en terapia génica para las enfermedades de la retina Los investigadores se muestran optimistas ante la posibilidad de que la terapia génica pueda atender una amplia gama de enfermedades oculares, incluidas algunas que actualmente no tienen tratamiento. Hasta la fecha, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) sólo ha […]
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Pruebas genéticas como nueva norma de referencia El panorama de tratamiento para las enfermedades retinianas hereditarias está cambiando. El campo de la genética retiniana y de la terapia génica se ha disparado en los últimos años. Con la primera terapia génica retiniana aprobada y una multitud de ensayos de terapia génica actualmente en curso, las […]
Learn MoreEnsayos clínicos de Terapias Avanzadas en DMAE Vídeo de la Conferencia del Dr. Enrique Rodríguez de la Rúa en las Jornadas sobre Terapias Avanzadas para la DMAE. “El trato con las asociaciones de pacientes me ha permitido, pues, conocer que nos aportan diferentes enfoques para abordar los mismos problemas. Me parece muy satisfactorio y buscan […]
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Enfermedades hereditarias de la retina: La terapia génica abre una nueva era La primera terapia génica de la retina, voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna, Spark Therapeutics), fue aprobada por la FDA en 2017. Más de 3 años después, el escenario está cambiando rápidamente, según la doctora Christine Kay. Los niveles de atención de las enfermedades hereditarias de […]
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¿Puede curar la ceguera la terapia génica? Desde la aprobación de la primera terapia génica para la ceguera, se ha producido una oleada de empresas que desarrollan tratamientos de terapia génica con el propósito de curar diferentes formas de ceguera genética. Luxturna se convirtió en la primera terapia génica para la ceguera hereditaria en recibir […]
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Cómo la terapia génica de nueva generación aborda enfermedades complejas La terapia génica se ha aplicado tradicionalmente a enfermedades bien conocidas en las que una única mutación genética era la culpable. Una nueva generación de tecnología está ampliando el potencial de la terapia génica para tratar enfermedades que antes no se podían atender. Desde los […]
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Investigadores utilizan células de pacientes para probar terapia génica para una forma de Amaurosis Congénita de Leber Científicos del National Eye Institute (NEI) han desarrollado una prometedora técnica de terapia génica para una enfermedad rara que provoca una grave pérdida de visión en la infancia. La enfermedad, una forma de amaurosis congénita de Leber, está […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
