HuidaGene Therapeutics administra primera dosis en el ensayo de fase 1/2 de HG004 para distrofias hereditarias de la retina gen RPE65 El HG004 es un medicamento de terapia génica desarrollado en China que se está evaluando en un ensayo clínico multinacional para pacientes con distrofias hereditarias de la retina causadas por mutaciones en el gen […]
Learn More
El laboratorio Nacuity Pharmaceuticals, anuncia que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 48 pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH) NPI-001 es una formulación patentada de tabletas […]
Learn More
2023: El año de la atrofia geográfica. Una revisión exhaustiva de 87 programas clínicos de tratamientos para la retina 2022 fue un año destacado por la introducción de los primeros biosimilares estadounidenses para la retina, junto con la aprobación de faricimab. Claves importantes El listado de este año incluye 21 programas que no figuraban en […]
Learn More
HuidaGene Therapeutics ha anunciado que la FDA ha autorizado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el ensayo clínico multinacional previsto del HG004 para el tratamiento de pacientes que sufren distrofias de retina hereditarias asociadas a la mutación RPE65. El ensayo pretende evaluar la tolerabilidad, seguridad, eficacia y durabilidad a largo plazo del […]
Learn MoreDescubren un mecanismo por el que un área de una proteína (RPE65) cambia de forma para convertir la vitamina A en una forma utilizable por las células fotorreceptoras. Científicos del NEI han descubierto un mecanismo por el que un área de una proteína cambia de forma para convertir la vitamina A en una forma utilizable […]
Learn More
Kubota Vision anuncia un análisis post hoc positivo del ensayo clínico de fase 3 de Emixustat en pacientes con la enfermedad de Stargardt Kubota Vision ha anunciado resultados positivos de un análisis post hoc del ensayo clínico de fase 3 del modulador del ciclo visual en investigación, clorhidrato de emixustat (emixustat) en pacientes con la […]
Learn More
Investigadores utilizan células de pacientes para probar terapia génica para una forma de Amaurosis Congénita de Leber Científicos del National Eye Institute (NEI) han desarrollado una prometedora técnica de terapia génica para una enfermedad rara que provoca una grave pérdida de visión en la infancia. La enfermedad, una forma de amaurosis congénita de Leber, está […]
Learn More
Emixustat y Stargardt: Nuevos descubrimientos sobre el reciclaje de la vitamina A y la visión diurna Muchas personas recuerdan que cuando eran niños se les decía cuando se negaban a comer verduras que “las zanahorias son buenas para los ojos”. Aunque los padres no lo entendieran en ese momento, hay algo de verdad en esto. […]
Learn More
Evolución de la terapia génica retiniana: de los ensayos clínicos a la práctica clínica. La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. del voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna; Spark Therapeutics, Filadelfia, PA) el 19 de diciembre de 2017 para el tratamiento de pacientes con mutaciones bialélicas en el gen RPE65 fue un […]
Learn More
Emixustat para enfermedades degenerativas de la retina. Farmacoterapia para el estrés metabólico y celular en enfermedades degenerativas de la retina. Los fotorreceptores de la retina soportan continuamente las tensiones asociadas con la exposición prolongada a la luz y las demandas metabólicas de la adaptación a la oscuridad. Aunque los fotorreceptores sanos pueden resistir estas tensiones […]
Learn More
MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
