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- Terapia Génica, Tratamientos
Una proteína terapéutica podría combatir la DMAE húmeda durante al menos 18 meses y, potencialmente durante varios años, a partir de una sola inyección.
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Sanofi ha concedido una ampliación de los derechos de comercialización mundial para el desarrollo y la comercialización de dos terapias génicas para enfermedades de la retina: la enfermedad de Stargardt y el síndrome tipo 1B de Usher.
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La técnica consiste en sustituir un gen defectuoso en el ojo con una copia normal del gen usando una sola inyección.
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Una terapia génica devuelve la visión en ratones que habían perdido la mitad de sus fotorreceptores debido a la retinosis pigmentaria autosómica recesiva (arRP).
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El hito del trabajo consistió en demostrar que las células de múltiples tejidos son susceptibles de ser reconvertidas en células madre embrionarias.
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La Terapia Optogenética de GenSight avanza hacia un estudio clínico con humanos.
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