Una terapia génica experimental podría abrir una nueva vía para abordar la pérdida de visión asociada a la atrofia geográfica, una forma avanzada de degeneración macular asociada a la edad (DMAE). Los resultados presentados en octubre de 2026 en la 130.ª reunión anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO) describen mejoras visuales en pacientes con enfermedad de Stargardt y resultados preclínicos alentadores en un modelo animal de atrofia geográfica. El doctor David S. Boyer, investigador principal del estudio, destacó el potencial de esta estrategia, aunque todavía es necesario comprobar su eficacia en personas con DMAE seca en fase avanzada.
Una estrategia para aprovechar las células supervivientes
La terapia, denominada sonpiretigene isteparvovec y conocida anteriormente como MCO-010, utiliza la optogenética para intentar recuperar parte de la función visual cuando los fotorreceptores han degenerado.
Los fotorreceptores —conos y bastones— son las células de la retina que detectan la luz y la convierten en señales eléctricas que el cerebro interpreta como imágenes. En la atrofia geográfica, estas células y otras estructuras de la retina se deterioran y desaparecen en las zonas afectadas.
El tratamiento introduce un gen en las células bipolares de la retina mediante un vector viral. Estas neuronas transmiten normalmente las señales de los fotorreceptores y pueden sobrevivir a su pérdida. El gen permite que produzcan una proteína fotosensible llamada opsina, con la que podrían responder directamente a la luz y transmitir señales visuales.
La administración se realiza mediante una inyección intravítrea, es decir, en el interior del ojo. La estrategia no busca corregir una mutación genética concreta, sino proporcionar sensibilidad a la luz a células que conservan su función.
Qué resultados se han observado
La información presentada por los investigadores recoge resultados clínicos y preclínicos que deben interpretarse por separado.
En pacientes con enfermedad de Stargardt, una distrofia hereditaria de la retina, los investigadores comunicaron mejoras de agudeza visual tras una única inyección. En el grupo con atrofia limitada a la mácula, se describió una ganancia media de 12 letras en la escala ETDRS, utilizada para medir la agudeza visual. Estos datos corresponden a una enfermedad distinta de la DMAE y no permiten afirmar que la terapia sea eficaz en personas con atrofia geográfica.
Por otra parte, el equipo estudió la terapia en primates no humanos con alteraciones retinianas que reproducían características de la atrofia geográfica. Los ojos tratados mostraron expresión de la opsina y respuestas eléctricas retinianas más intensas que los ojos no tratados. Estos resultados aportan información sobre la actividad biológica del tratamiento, pero no demuestran que pueda recuperar la visión en pacientes con DMAE.
La terapia también se ha investigado en personas con retinosis pigmentaria, otra enfermedad hereditaria que provoca la degeneración de los fotorreceptores. En estos estudios se han comunicado mejoras en algunos aspectos de la función visual. Estos resultados constituyen antecedentes para el desarrollo de la terapia.
Los investigadores plantean nuevos estudios
El doctor David S. Boyer, investigador principal del estudio, presentó los datos sobre esta estrategia en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología, celebrada en octubre de 2026.
Por su parte, el doctor Jordi Monés, director del Institut de la Màcula de Barcelona, expuso en el congreso Euretina de 2026 el fundamento científico de esta estrategia para abordar la pérdida de visión asociada a la enfermedad de Stargardt y la atrofia geográfica.
Según la información presentada, los investigadores prevén evaluar la terapia en un ensayo clínico aleatorizado y controlado de fase 2 en pacientes con atrofia geográfica. El objetivo será comprobar si los resultados observados en los modelos preclínicos se traducen en una mejora de la función visual y evaluar la seguridad del tratamiento en esta población.
Actualmente existen tratamientos autorizados en Estados Unidos que pueden ralentizar la progresión de las lesiones de la atrofia geográfica, pero no restauran la visión que ya se ha perdido. La nueva estrategia intenta abordar esa limitación.
La investigación continúa en desarrollo para esta indicación. Será necesario disponer de resultados clínicos específicos antes de determinar si la terapia puede convertirse en una opción para las personas con DMAE avanzada.
Fuentes y noticias relacionadas
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