Terapia QR-421a para Usher2A. [box type=”warning”] Actualización: A mediados de agosto de 2023, informamos de que ProQR Therapeutics, que anteriormente se había visto obligada a interrumpir sus dos prometedores ensayos clínicos, había encontrado un nuevo socio en Laboratoires Théa (Théa) para continuar el desarrollo. Desgraciadamente, esta colaboración se ha interrumpido prematuramente. Una de las condiciones […]
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El laboratorio Nacuity Pharmaceuticals, anuncia que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 48 pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH) NPI-001 es una formulación patentada de tabletas […]
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El síndrome de Usher es la enfermedad genética más común que afecta tanto la visión como la audición causada por un trastorno ocular llamado retinitis pigmentaria o RP.
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28 de febrero 2023. Día Mundial de las Enfermedades Raras. La investigación, nuestro camino a la esperanza [box type=”bio”] Miles de personas con discapacidades oculares olvidadas necesitan que volvamos la vista hacia las enfermedades raras[/box] Raras sí, olvidadas no. Ese es el reto que alrededor de 300 millones de personas en el mundo, unos […]
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Terapia génica: Dónde está la solución para las enfermedades de la retina El crecimiento del desarrollo clínico y comercial de las terapias génicas para las enfermedades degenerativas de la retina ha sido fulgurante en la última década. La rápida expansión del sector ha sido liderada por la impresionante restauración de la visión en pacientes prácticamente […]
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Medicina de precisión, medicina personalizada, medicina individualizada y retina Un vistazo a algunos éxitos, a los retos que siguen existiendo y a una nueva y poderosa herramienta que está remodelando la investigación.. Medicina de precisión. Medicina personalizada. Medicina individualizada. Sea cual sea el nombre, el objetivo es el mismo: aportar todo el peso de los […]
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Ensayos clínicos con terapia génica y enfermedades de la retina Los ensayos clínicos están descubriendo una serie de posibles opciones de tratamiento para las enfermedades de la retina. La investigación con terapia génica ha aumentado exponencialmente en los últimos años, y hay varios ensayos clínicos de terapia génica para enfermedades de la retina abiertos/en curso […]
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Enfermedades hereditarias de la retina: La terapia génica abre una nueva era La primera terapia génica de la retina, voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna, Spark Therapeutics), fue aprobada por la FDA en 2017. Más de 3 años después, el escenario está cambiando rápidamente, según la doctora Christine Kay. Los niveles de atención de las enfermedades hereditarias de […]
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Novedades 2019 Síndrome de Usher Dentro de Retina International se ha creado recientemente el Grupo de Interés Especial para el Síndrome Usher, y uno de los principales objetivos es informar a todas las personas y familias con Síndrome de Usher, alineadas o no con cualquier organización o grupo, sobre noticias de investigación actualizadas y confiables. […]
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Patologías degenerativas de la retina y posibles terapias Patologías degenerativas de la retina: panorama general y posibles terapias. Degeneración de la retina Las enfermedades degenerativas de la retina, incluida la retinosis pigmentaria (RP) y la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), afectan a millones de personas en todo el mundo. Estos trastornos se caracterizan […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
