Beacon Therapeutics anuncia datos positivos de 12 meses del ensayo de fase 2 SKYLINE de AGTC-501 en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) [box type=”download”] AGTC-501 fue en general seguro y bien tolerado, y mostró sólidas mejoras en la función visual en el periodo de análisis de 12 meses. Se espera que […]
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2023: El año de la atrofia geográfica. Una revisión exhaustiva de 87 programas clínicos de tratamientos para la retina 2022 fue un año destacado por la introducción de los primeros biosimilares estadounidenses para la retina, junto con la aprobación de faricimab. Claves importantes El listado de este año incluye 21 programas que no figuraban en […]
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Nuevos datos de un estudio clínico de fase 1/2 de terapia génica con botaretigene sparoparvovec para pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) MeiraGTx ha anunciado los datos de primera línea del estudio clínico de fase 1/2 MGT009 (NCT03252847) de botaretigene sparoparvovec (anteriormente denominado AAV-RPGR), una terapia génica en desarrollo para el tratamiento […]
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Medicina de precisión, medicina personalizada, medicina individualizada y retina Un vistazo a algunos éxitos, a los retos que siguen existiendo y a una nueva y poderosa herramienta que está remodelando la investigación.. Medicina de precisión. Medicina personalizada. Medicina individualizada. Sea cual sea el nombre, el objetivo es el mismo: aportar todo el peso de los […]
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La terapia génica AAV5-RPGR para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X invierte la progresión natural de la enfermedad MeiraGTx Holdings ha anunciado nuevos datos de sujetos tratados en la fase 1/2 de escalada de dosis del estudio MGT009 que indican que AAV5-RPGR, una terapia génica en investigación en desarrollo para el tratamiento de la […]
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4D Molecular Therapeutics anuncia el primer paciente dosificado en el ensayo de fase 1/2 de 4D-125 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. 4D Molecular Therapeutics (4DMT), anunció que el primer paciente ha sido dosificado en la fase 1/2 del ensayo clínico de 4D-125 para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma […]
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Terapia Génica XLRP de MeiraGTx para retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). MeiraGTx Holdings, una compañía de terapia génica en fase de ensayo clínico e integrada verticalmente, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido las designaciones de Medicamentos Prioritarios (PRIME) y de Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP) para AAV-RPGR, la […]
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AAV8-RGPR demuestra seguridad, eficacia en la Retinosis Pigmentaria ligada al cromosoma X. Los resultados de un estudio de fase 1 que examina el uso de una terapia génica subretiniana demuestran que un vector viral del serotipo 8 del virus adenoasociado (AAV8) que contiene el gen regulador de GTPasa implicado en la retinosis pigmentaria (RPGR) podría […]
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Encuesta de la Agencia Europea de Medicamentos sobre terapia retinosis ligada cromosoma X Encuesta de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para pacientes jóvenes sobre nueva terapia en curso de evaluación para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. El Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (PDCO) está evaluando actualmente un potencial nuevo […]
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Gen RPGR. El gen RPGR proporciona instrucciones para producir una proteína que es esencial para la visión normal. Aunque la función de la proteína no se comprende bien, los estudios sugieren que desempeña un papel importante en las estructuras celulares llamadas cilios. Los cilios son proyecciones microscópicas en forma de dedos que sobresalen de la […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
