El laboratorio Nacuity Pharmaceuticals, anuncia que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 48 pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH) NPI-001 es una formulación patentada de tabletas […]
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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomienda aprobar la setmelanotida como medicamento huérfano para el síndrome de Bardet-Biedl. Una rama de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó que la setmelanotida de Rhythm se designe como un medicamento huérfano para tratar a las personas con el síndrome de Bardet-Biedl (BBS), un trastorno genético raro de […]
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El gen CEP290 proporciona instrucciones para producir una proteína que está presente en muchos tipos de células. Su función normal Aunque la función de esta proteína no se comprende bien, los estudios sugieren que desempeña un papel importante en las estructuras celulares llamadas centrosomas y cilios. Los centrosomas participan en la división celular y en […]
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Gen RPE65. El gen RPE65 proporciona instrucciones para producir una proteína que es esencial para la visión normal. La proteína RPE65 se produce en una capa delgada de células en la parte posterior del ojo llamada epitelio pigmentario de la retina (EPR). Esta capa celular apoya y nutre la retina, que es el tejido sensible […]
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Probando las opciones de tratamientos de terapias génicas. Evaluación del panorama de los ensayos de terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina. Las enfermedades retinianas hereditarias (IRD, por sus siglas en inglés; ERH en castellano) son enfermedades raras que ocasionan ceguera, causadas por mutaciones genéticas. Aunque las estrategias de tratamiento efectivas para detener o […]
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Defectos genéticos causan patologías de la retina que, a veces, pueden afectar a otras partes del cuerpo. El resultado son las patologías conocidas a menudo como síndromes.
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
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