PROQR completa reclutamiento para la fase 2/3 del ensayo ILLUMINATE con SEPOFARSEN para LCA10 ProQR Therapeutics anunció que ha completado la inscripción de pacientes para su estudio de fase 2/3 Illuminate con Sepofarsen para el tratamiento de la Amaurosis Congénita de Leber 10 (LCA10) causada por la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. Con el […]
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EMA otorga acceso Prime a Sepofarsen (QR110) de ProQR para LCA10 La Agencia Europea de Medicamentos, EMA, otorga acceso PRIME (programa de medicamentos prioritarios) a Sepofarsen (QR-110) de ProQR Therapeutics para la Amaurosis congénita de Leber 10, LCA10. ProQR Therapeutics anunció que su potencial fármaco sepofarsen (QR-110), que se está desarrollando como objetivo de la […]
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ProQR dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del Ensayo ILLUMINATE con Sepofarsen para pacientes con LCA10 ProQR Therapeutics, una compañía dedicada a mejorar las vidas mediante la creación de medicamentos transformadores del ARN para el tratamiento de enfermedades genéticas graves y raras, anunció que dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del […]
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Sepofarsen (QR-110) para la Amaurosis Congénita de Leber 10. ProQR Therapeutics anunció que llegó a un acuerdo con la FDA sobre el diseño de un ensayo pivotal de fase 2/3 (ILLUMINATE) para QR-110, ahora renombrado a sepofarsen, en pacientes con amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10) debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. […]
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La FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de los USA) autoriza ensayo clínico EDIT-101 de Editas Medicine y Novartis para la mutación CEP290 que causa la amaurosis congénita de Leber 10. EDIT-101 se convertirá en el primer medicamento CRISPR in vivo administrado a personas en todo el mundo. Editas Medicine, una compañía líder en edición […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
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