La terapia OCU400 de Ocugen obtiene la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para tratar la retinosis pigmentaria vinculada a mutaciones en RHO Ocugen anunció que la FDA ha otorgado la designación de RMAT (La FDA ofrece cuatro mecanismos para facilitar el desarrollo de productos que poseen un ALTO impacto en la salud […]
Learn More
HuidaGene Therapeutics administra primera dosis en el ensayo de fase 1/2 de HG004 para distrofias hereditarias de la retina gen RPE65 El HG004 es un medicamento de terapia génica desarrollado en China que se está evaluando en un ensayo clínico multinacional para pacientes con distrofias hereditarias de la retina causadas por mutaciones en el gen […]
Learn More
Ocugen anuncia una actualización positiva del ensayo de OCU400, una terapia génica candidata para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria (NR2E3) (RHO) y la LCA (CEP290) Ocugen ha comunicado una actualización del ensayo clínico para los pacientes con retinosis pigmentaria (RP) que participaron en el ensayo de fase 1/2, cuyo objetivo es evaluar la seguridad […]
Learn More
La University of Wisconsin-Madison (UWM) desarrollará una terapia de edición genética para tratar BEST1 y LCA16 Un equipo de investigación multidisciplinario de la Universidad de Wisconsin-Madison ha recibido una subvención U19 de cinco años y $29 millones del Fondo Común de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para desarrollar tratamientos de edición génica CRISPR/Cas9 para […]
Learn More
La FDA aprueba inicio ensayo fase 1/2 de OCU400 para pacientes pediátricos con retinosis pigmentaria y LCA Ocugen anuncia la aprobación de la FDA para el registro de pacientes pediátricos en el ensayo clínico de fase 1/2 en curso OCU400 para el tratamiento de la Retinosis pigmentaria (RP) y la Amaurosis congénita de leber (LCA) […]
Learn More
La terapia con retinoides restablece las respuestas corticales específicas del ojo en ratones adultos con amaurosis congénita de Leber (LCA) Un descubrimiento revelador sobre la capacidad del cerebro adulto para recuperar la visión. Un descubrimiento sobre cómo algunos adultos con discapacidad visual podrían empezar a ver ofrece una nueva visión de las posibilidades del cerebro. […]
Learn More
Investigadores utilizan células de pacientes para probar terapia génica para una forma de Amaurosis Congénita de Leber Científicos del National Eye Institute (NEI) han desarrollado una prometedora técnica de terapia génica para una enfermedad rara que provoca una grave pérdida de visión en la infancia. La enfermedad, una forma de amaurosis congénita de Leber, está […]
Learn More
PROQR completa reclutamiento para la fase 2/3 del ensayo ILLUMINATE con SEPOFARSEN para LCA10 ProQR Therapeutics anunció que ha completado la inscripción de pacientes para su estudio de fase 2/3 Illuminate con Sepofarsen para el tratamiento de la Amaurosis Congénita de Leber 10 (LCA10) causada por la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. Con el […]
Learn More
Evolución de la terapia génica retiniana: de los ensayos clínicos a la práctica clínica. La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. del voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna; Spark Therapeutics, Filadelfia, PA) el 19 de diciembre de 2017 para el tratamiento de pacientes con mutaciones bialélicas en el gen RPE65 fue un […]
Learn More
NHS England financiará la terapia génica Luxturna de Novartis para RPE65. NHS England anunció el miércoles fondos públicos para la terapia génica Luxturna de Novartis (voretigene neparvovec) después de firmar un acuerdo con la compañía que proporcionará acceso a la terapia génica a partir de enero de 2020. El tratamiento único obtuvo la aprobación de […]
Learn More
MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
