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Mácula Retina

Etiqueta: mutaciones bialélicas

El Comité de Medicamentos de uso humano recomendó autorizar Luxturna

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El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHM) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó autorizar la comercialización de la terapia génica Luxturna (voretigene neparvovec) para el tratamiento de adultos y niños con distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones del gen RPE65, un desorden genético raro que causa la pérdida de la visión y […]

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