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- Amaurosis congénita de Leber, Terapia Génica
Sepofarsen (QR-110) para la Amaurosis Congénita de Leber 10. ProQR Therapeutics anunció que llegó a un acuerdo con la FDA sobre el diseño de un ensayo pivotal de fase 2/3 (ILLUMINATE) para QR-110, ahora renombrado a sepofarsen, en pacientes con amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10) debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. […]
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