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- Amaurosis congénita de Leber, Terapia Génica
Evolución de la terapia génica retiniana: de los ensayos clínicos a la práctica clínica. La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. del voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna; Spark Therapeutics, Filadelfia, PA) el 19 de diciembre de 2017 para el tratamiento de pacientes con mutaciones bialélicas en el gen RPE65 fue un […]
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