2023: El año de la atrofia geográfica. Una revisión exhaustiva de 87 programas clínicos de tratamientos para la retina 2022 fue un año destacado por la introducción de los primeros biosimilares estadounidenses para la retina, junto con la aprobación de faricimab. Claves importantes El listado de este año incluye 21 programas que no figuraban en […]
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Ensayos clínicos con terapia génica y enfermedades de la retina Los ensayos clínicos están descubriendo una serie de posibles opciones de tratamiento para las enfermedades de la retina. La investigación con terapia génica ha aumentado exponencialmente en los últimos años, y hay varios ensayos clínicos de terapia génica para enfermedades de la retina abiertos/en curso […]
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PROQR completa reclutamiento para la fase 2/3 del ensayo ILLUMINATE con SEPOFARSEN para LCA10 ProQR Therapeutics anunció que ha completado la inscripción de pacientes para su estudio de fase 2/3 Illuminate con Sepofarsen para el tratamiento de la Amaurosis Congénita de Leber 10 (LCA10) causada por la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. Con el […]
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EMA otorga acceso Prime a Sepofarsen (QR110) de ProQR para LCA10 La Agencia Europea de Medicamentos, EMA, otorga acceso PRIME (programa de medicamentos prioritarios) a Sepofarsen (QR-110) de ProQR Therapeutics para la Amaurosis congénita de Leber 10, LCA10. ProQR Therapeutics anunció que su potencial fármaco sepofarsen (QR-110), que se está desarrollando como objetivo de la […]
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ProQR dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del Ensayo ILLUMINATE con Sepofarsen para pacientes con LCA10 ProQR Therapeutics, una compañía dedicada a mejorar las vidas mediante la creación de medicamentos transformadores del ARN para el tratamiento de enfermedades genéticas graves y raras, anunció que dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del […]
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ProQR informa de la administración de la primera dosis a un paciente del ensayo STELLAR de QR-421a de fase 1/2 para el síndrome de Usher2. ProQR Therapeutics anunció que un primer paciente del ensayo clínico en fase 1/2 STELLAR ha recibido una dosis de QR-421a para pacientes con síndrome de Usher tipo 2 o retinosis […]
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Sepofarsen (QR-110) para la Amaurosis Congénita de Leber 10. ProQR Therapeutics anunció que llegó a un acuerdo con la FDA sobre el diseño de un ensayo pivotal de fase 2/3 (ILLUMINATE) para QR-110, ahora renombrado a sepofarsen, en pacientes con amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10) debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
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