Eficacia, seguridad y durabilidad de Voretigene Neparvovec-rzyl (Luxturna) en la Distrofia Hereditaria de Retina (DHR) asociada a la mutación RPE65: resultados de los ensayos de fase 1 y 3. PROPÓSITO: informar sobre el ciclo de vida de la terapia génica basada en vectores virales adenoasociados con voretigene neparvovec-rzyl (VN) para la Distrofia Hereditaria de Retina […]
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EMA otorga acceso Prime a Sepofarsen (QR110) de ProQR para LCA10 La Agencia Europea de Medicamentos, EMA, otorga acceso PRIME (programa de medicamentos prioritarios) a Sepofarsen (QR-110) de ProQR Therapeutics para la Amaurosis congénita de Leber 10, LCA10. ProQR Therapeutics anunció que su potencial fármaco sepofarsen (QR-110), que se está desarrollando como objetivo de la […]
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Primer ensayo CRISPR para Amaurosis LCA2 El primer ensayo CRISPR en humanos en los EE. UU. para la Amaurosis congénita de Leber LCA2 tiene como objetivo curar una de las formas de ceguera hereditaria. La edición de genes está avanzando a un ritmo más rápido de lo que la mayoría de nosotros es capaz de […]
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Iveric Bio avanza en terapia minigénica para Amaurosis LCA10 Iveric bio avanza satisfactoriamente en el programa de terapia minigénica (1) para la amaurosis congénita de Leber, LCA10, y la expansión de la terapia génica para otras enfermedades huérfanas, como Usher tipo 2A. Iveric bio anunció que la compañía ha firmado un acuerdo de licencia global […]
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Datos positivos de la terapia génica AAV-RPE65 de MeiraGTx MeiraGTx anuncia datos positivos a los 6 meses del ensayo de fase 1/2 de la terapia génica AAV-RPE65 para el déficit del gen RPE65. MeiraGTx Holdings anunció datos positivos de un ensayo de aumento de dosis de fase 1/2 de AAV-RPE65, la terapia génica en investigación […]
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ProQR dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del Ensayo ILLUMINATE con Sepofarsen para pacientes con LCA10 ProQR Therapeutics, una compañía dedicada a mejorar las vidas mediante la creación de medicamentos transformadores del ARN para el tratamiento de enfermedades genéticas graves y raras, anunció que dosifica al primer paciente en la fase 2/3 del […]
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El debate de Luxturna: por qué la ética necesita poner el foco en el mecanismo de fijación precios de los medicamentos. Jack Hogan ahora puede montar en bicicleta en su casa al anochecer después de jugar por la tarde con sus amigos. ¿Este ritual de la infancia vale $ 850,000? Recientemente, el Consorcio de Políticas […]
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Sepofarsen (QR-110) para la Amaurosis Congénita de Leber 10. ProQR Therapeutics anunció que llegó a un acuerdo con la FDA sobre el diseño de un ensayo pivotal de fase 2/3 (ILLUMINATE) para QR-110, ahora renombrado a sepofarsen, en pacientes con amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10) debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. […]
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La FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de los USA) autoriza ensayo clínico EDIT-101 de Editas Medicine y Novartis para la mutación CEP290 que causa la amaurosis congénita de Leber 10. EDIT-101 se convertirá en el primer medicamento CRISPR in vivo administrado a personas en todo el mundo. Editas Medicine, una compañía líder en edición […]
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Aprobada en Europa la terapia génica LUXTURNA para RPE65 Novartis anuncia la histórica aprobación de la UE para la terapia génica de una sola dosis Luxturna ® para restaurar la visión en personas con enfermedades retinianas hereditarias raras. Luxturna * (voretigene neparvovec) es la primera terapia génica para tratar una enfermedad retiniana hereditaria, indicada para […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
