Investigadores del NatEyeInstitute han desarrollado un nuevo modelo de la enfermedad de Stargardt (ABCA4) basado en células madre Primera evidencia directa de que las mutaciones del gen ABCA4 relacionadas con Stargardt afectan al EPR. El estudio podría conducir a una terapia génica. Utilizando un nuevo modelo basado en células madre fabricadas a partir de células […]
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Belite Bio presentó los resultados provisionales de 12 meses del ensayo clínico de fase 1b/2 Tinlarebant (LBS-008) para adolescentesen con la enfermedad de Stargardt1 LBS-008 (también conocido como Tinlarebant) fue seguro y bien tolerado en sujetos adolescentes con la enfermedad de Stargardt (STGD1) a los 12 meses. La mayoría de los participantes mostraron una estabilización […]
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Kubota Vision anuncia un análisis post hoc positivo del ensayo clínico de fase 3 de Emixustat en pacientes con la enfermedad de Stargardt Kubota Vision ha anunciado resultados positivos de un análisis post hoc del ensayo clínico de fase 3 del modulador del ciclo visual en investigación, clorhidrato de emixustat (emixustat) en pacientes con la […]
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Primer paciente con Stargardt dosificado en ensayo clínico fase 2 STARLIGHT de terapia génica optogenética con MCO-010 Según Nanoscope Therapeutics, se esperan datos de seguridad y eficacia a los 6 meses en el primer trimestre de 2023. La terapia génica MCO-010 reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Nanoscope Therapeutics Inc. ha […]
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Ensayo clínico de búsqueda de dosis seguido de un estudio de extensión de 2 años para evaluar la seguridad y tolerabilidad de Tinlarebant (LBS-008) en adolescentes con Stargardt 1 (STGD1) Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de Tinlarebant (LBS-008) en el tratamiento de […]
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Nanoscope Therapeutics anuncia la autorización como Investigational New Drug (IND) de la FDA para la terapia génica MCO-010 en pacientes con Stargardt Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, ha anunciado que ha recibido la autorización IND de la FDA para iniciar un ensayo de […]
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Soraprazan y repercusiones en el tratamiento de Stargardt y DMAE seca Penetración, distribución y eliminación de remofuscina/soraprazan en los ojos de ratones afectados por la enfermedad de Stargardt tras una única inyección intravítrea mediante farmacocinética y autorradiografía por microscopía electrónica de transmisión: repercusiones para el tratamiento local de la enfermedad de Stargardt y la degeneración […]
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La FDA concede a Alkeus Pharmaceuticals la designación de terapia innovadora para ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt ALK-001 (vitamina A C20-D3) es una forma de vitamina A modificada químicamente y desarrollada para tratar múltiples enfermedades degenerativas de la retina. El tratamiento en investigación se toma una vez al día. Los datos […]
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Enfermedad de Stargardt 4 – STGD4 La enfermedad de Stargardt-4 (STGD4) está causada por una mutación heterocigótica en el gen prominin-1 (PROM1; 604365). Descripción La enfermedad de Stargardt es la distrofia macular hereditaria más común y se caracteriza por la disminución de la visión central, la atrofia de la mácula y del epitelio pigmentario de […]
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Los ácidos grasos poliinsaturados de cadena muy larga mejoran la visión en ratones con una variante de la enfermedad de Stargardt Los investigadores creen que los ácidos grasos poliinsaturados de cadena muy larga (AGPICML) pueden beneficiar a las personas con la enfermedad de Stargardt autosómica dominante, la DMAE y posiblemente otras degeneraciones de la retina. […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
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