HuidaGene Therapeutics administra primera dosis en el ensayo de fase 1/2 de HG004 para distrofias hereditarias de la retina gen RPE65 El HG004 es un medicamento de terapia génica desarrollado en China que se está evaluando en un ensayo clínico multinacional para pacientes con distrofias hereditarias de la retina causadas por mutaciones en el gen […]
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Terapia Génica en Stargardt y Retinosis Pigmentaria: Un Vistazo al Futuro Durante los últimos 20 años, desde que concluyó el Proyecto del Genoma Humano, que permitió por primera vez desentrañar por completo nuestro ADN, hemos logrado avances sorprendentes. Hoy en día, tenemos una comprensión más profunda que nunca del valor de cada cadena de ADN […]
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Ensayo clínico de terapia génica con un virus adenoasociado modificado genéticamente (JNJ-81201887 o AAVCAGsCD59), en pacientes con atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). La degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), que es una enfermedad crónica y multifactorial que causa ceguera irreversible. La DMAE avanzada se clasifica en DMAE […]
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La Fundación Jiménez Díaz interviene con éxito al primer paciente de retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X mediante terapia génica La Fundación Jiménez Díaz ha llevado a cabo con éxito una operación para tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X mediante terapia génica. La intervención forma parte del ensayo clínico RPGR y ha sido […]
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La nanotecnología puede mejorar la terapia génica para la ceguera Una nueva investigación de la OHSU y la OSU utiliza nanopartículas lipídicas para tratar las células del ojo sensibles a la luz, los fotorreceptores. Científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregón han demostrado en modelos animales la posibilidad de utilizar […]
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HuidaGene Therapeutics ha anunciado que la FDA ha autorizado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el ensayo clínico multinacional previsto del HG004 para el tratamiento de pacientes que sufren distrofias de retina hereditarias asociadas a la mutación RPE65. El ensayo pretende evaluar la tolerabilidad, seguridad, eficacia y durabilidad a largo plazo del […]
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Una nueva terapia génica (ophNdi1) podría emplearse en el tratamiento de múltiples enfermedades oculares Investigadores del Trinity College de Dublín han descubierto que un nuevo enfoque terapéutico génico podría ser también eficaz para tratar en el futuro a pacientes con otras enfermedades oculares además de la DMAE. El trabajo publicado en la revista Pharmaceutics detalla […]
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SPVN06, el principal activo de SparingVision, obtiene la autorización IND de la FDA para el tratamiento de la retinosis pigmentaria SparingVision avanza hacia el tratamiento clínico de la retinosis pigmentaria (RP), una de las principales causas de ceguera en el mundo. El ensayo clínico de fase I/II PRODYGY, con 33 pacientes, incluye parámetros de seguridad/tolerabilidad, […]
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Terapia génica: Dónde está la solución para las enfermedades de la retina El crecimiento del desarrollo clínico y comercial de las terapias génicas para las enfermedades degenerativas de la retina ha sido fulgurante en la última década. La rápida expansión del sector ha sido liderada por la impresionante restauración de la visión en pacientes prácticamente […]
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Nuevos datos de un estudio clínico de fase 1/2 de terapia génica con botaretigene sparoparvovec para pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) MeiraGTx ha anunciado los datos de primera línea del estudio clínico de fase 1/2 MGT009 (NCT03252847) de botaretigene sparoparvovec (anteriormente denominado AAV-RPGR), una terapia génica en desarrollo para el tratamiento […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
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