HuidaGene Therapeutics ha anunciado que la FDA ha autorizado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el ensayo clínico multinacional previsto del HG004 para el tratamiento de pacientes que sufren distrofias de retina hereditarias asociadas a la mutación RPE65. El ensayo pretende evaluar la tolerabilidad, seguridad, eficacia y durabilidad a largo plazo del […]
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Restauración de la función retiniana y visual en ratones con nueva terapia génica CRISPR La tecnología CRISPR de nueva generación sienta las bases de la terapéutica para tratar una amplia gama de enfermedades oculares hereditarias. Un estudio pionero, dirigido por investigadores de la Universidad de Irvine, California, logra restablecer las funciones retinianas y visuales de […]
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Gen NMNAT1. El gen NMNAT1 es el décimo octavo gen identificado de la amaurosis congénita de Leber. La zona de su localización se conocía desde 2003, pero su posición clave no era conocida por los científicos. Para identificar el gen NMNAT1, se realizó una secuencia del exoma (parte del gen) de los familiares de dos […]
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Niño ciego ve después de terapia génica. Creed Pettit se iba quedando ciego lentamente desde el día en que nació. Creed tiene una enfermedad genética rara llamada amaurosis congénita de Leber (LCA, por sus siglas en inglés) que imposibilita ver a menos que haya una luz brillante. Cuando era niño, la puesta del sol le […]
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Creed Pettit se muere por ver un arcoíris real, dice la mamá del niño de 9 años, mientras describe su alegría al ser una de las primeras personas en recibir terapia génica para corregir su ceguera. Creed Pettit tiene una extraña forma genética de ceguera que hace que le sea imposible ver en cualquier circunstancia, […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
