MC01 una nueva proteína sensible a la luz devuelve la visión a ratones ciegos Una proteína sensible a la luz recientemente desarrollada, llamada opsina MCO1, restaura la visión en ratones ciegos cuando se une a las células bipolares de la retina mediante terapia génica. El National Eye Institute, que forma parte de los Institutos Nacionales […]
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Evolución de la terapia génica retiniana: de los ensayos clínicos a la práctica clínica. La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. del voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna; Spark Therapeutics, Filadelfia, PA) el 19 de diciembre de 2017 para el tratamiento de pacientes con mutaciones bialélicas en el gen RPE65 fue un […]
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NHS England financiará la terapia génica Luxturna de Novartis para RPE65. NHS England anunció el miércoles fondos públicos para la terapia génica Luxturna de Novartis (voretigene neparvovec) después de firmar un acuerdo con la compañía que proporcionará acceso a la terapia génica a partir de enero de 2020. El tratamiento único obtuvo la aprobación de […]
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Eficacia, seguridad y durabilidad de Voretigene Neparvovec-rzyl (Luxturna) en la Distrofia Hereditaria de Retina (DHR) asociada a la mutación RPE65: resultados de los ensayos de fase 1 y 3. PROPÓSITO: informar sobre el ciclo de vida de la terapia génica basada en vectores virales adenoasociados con voretigene neparvovec-rzyl (VN) para la Distrofia Hereditaria de Retina […]
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Primer ensayo CRISPR para Amaurosis LCA2 El primer ensayo CRISPR en humanos en los EE. UU. para la Amaurosis congénita de Leber LCA2 tiene como objetivo curar una de las formas de ceguera hereditaria. La edición de genes está avanzando a un ritmo más rápido de lo que la mayoría de nosotros es capaz de […]
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Ensayos de terapia génica para DMAE húmeda Ensayos de terapia génica para la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE). Después de una serie de ensayos fallidos, la esperanza se vislumbra en el horizonte para la viabilidad de la terapia génica para la DMAE húmeda. La terapia génica introduce nuevos genes en las células […]
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El debate de Luxturna: por qué la ética necesita poner el foco en el mecanismo de fijación precios de los medicamentos. Jack Hogan ahora puede montar en bicicleta en su casa al anochecer después de jugar por la tarde con sus amigos. ¿Este ritual de la infancia vale $ 850,000? Recientemente, el Consorcio de Políticas […]
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Aprobada en Europa la terapia génica LUXTURNA para RPE65 Novartis anuncia la histórica aprobación de la UE para la terapia génica de una sola dosis Luxturna ® para restaurar la visión en personas con enfermedades retinianas hereditarias raras. Luxturna * (voretigene neparvovec) es la primera terapia génica para tratar una enfermedad retiniana hereditaria, indicada para […]
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Terapia génica Luxturna para Caspian Soto, un niño de 4 años de Portland (Oregón), con amaurosis congénita de Leber. Grandes esperanzas para la visión de un niño de 4 años de edad después de la terapia génica Luxturna. Un niño de Portland entre los primeros en Oregón en recibir un nuevo tratamiento para mutaciones genéticas […]
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La mecánica de la terapia génica en las enfermedades de la retina. Ya hay en el mercado una terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina, y se están probando muchas más. ¿Son las patologías adquiridas de la retina el próximo objetivo? Por ser un órgano pequeño, autónomo, accesible y relativamente inmune, y con una […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
