Probando las opciones de tratamientos de terapias génicas. Evaluación del panorama de los ensayos de terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina. Las enfermedades retinianas hereditarias (IRD, por sus siglas en inglés; ERH en castellano) son enfermedades raras que ocasionan ceguera, causadas por mutaciones genéticas. Aunque las estrategias de tratamiento efectivas para detener o […]
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El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHM) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó autorizar la comercialización de la terapia génica Luxturna (voretigene neparvovec) para el tratamiento de adultos y niños con distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones del gen RPE65, un desorden genético raro que causa la pérdida de la visión y […]
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Niño ciego ve después de terapia génica. Creed Pettit se iba quedando ciego lentamente desde el día en que nació. Creed tiene una enfermedad genética rara llamada amaurosis congénita de Leber (LCA, por sus siglas en inglés) que imposibilita ver a menos que haya una luz brillante. Cuando era niño, la puesta del sol le […]
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¿Puede la terapia génica convertirse en la cura para la ceguera? La terapia génica ¿cura para la ceguera? Con la primera aprobación de una terapia génica para la ceguera en el mercado, se abrió el camino para una nueva corriente de tratamientos de terapia génica para curar la ceguera hereditaria. Echemos un vistazo a las diferentes […]
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Creed Pettit se muere por ver un arcoíris real, dice la mamá del niño de 9 años, mientras describe su alegría al ser una de las primeras personas en recibir terapia génica para corregir su ceguera. Creed Pettit tiene una extraña forma genética de ceguera que hace que le sea imposible ver en cualquier circunstancia, […]
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Novartis llevará la terapia génica estadounidense Luxturna para RPE65 al resto del mundo. La farmacéutica suiza ha entrado en el mercado de la terapia génica gracias a un acuerdo con Spark por valor de $ 170M (€ 137M) para los derechos de la comercialización le LUXTURNA fuera de los EE. UU. Novartis Pharmaceuticals marcó por […]
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Spark fija el precio de Luxturna, encendiendo el debate sobre su asequibilidad en los EE. UU. El tratamiento costaría a los pacientes $ 425,000 por ojo. Después de mucha especulación, Spark Therapeutics ha confirmado el precio que pretende cobrar por su terapia génica Luxturna que protege la vista, y está a la altura de las […]
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El martes 19 de diciembre, la FDA anunció la aprobación de la terapia de reemplazo de genes Luxturna para el tratamiento de la distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica en niños y adultos. Esta decisión fue adoptada tras una recomendación unánime pero no vinculante para su aprobación realizada en octubre por un comité […]
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La terapia génica para RPE65 puede mejorar la visión en personas que tienen una rara enfermedad ocular debida a la mutación del gen que produce ceguera. Ayer, un artículo que hará historia en The Lancet, una prestigiosa revista, expuso que la terapia génica puede mejorar la visión en personas que tienen una rara enfermedad ocular […]
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El Comité de la FDA recomienda unánimemente la aprobación de la Terapia Génica RPE65 de Spark Therapeutics. Ashley y Cole Carper viajaron desde Little Rock, AR, para contar la historia de su familia en la sesión de la FDA sobre la Terapia Génica RPE65. Spark Therapeutics ha dado un gran paso para la obtención de […]
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MÁCULA RETINA es una Asociación sin ánimo de lucro, que persigue exclusivamente objetivos de solidaridad social y que nace para luchar contra las patologías degenerativas y no degenerativas de la mácula y de la retina, y una de sus consecuencias, la Baja Visión
5th Street, 21st Floor, New York, USA
