El estudio incluirá ahora a menores desde los 12 años
Ascidian Therapeutics anunció el 4 de mayo la finalización de la fase de escalada de dosis en adultos del ensayo clínico STELLAR para la enfermedad de Stargardt. La compañía también confirmó la ampliación del estudio a pacientes pediátricos mayores de 12 años.
El anuncio se realizó en Boston, Estados Unidos. Los primeros datos de seguridad del tratamiento ACDN-01 se presentarán el 12 de mayo en la reunión anual de la American Society of Gene & Cell Therapy.
El ensayo STELLAR es un estudio multicéntrico, abierto y de escalada de dosis. Evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de una única inyección subretiniana de ACDN-01 en personas con enfermedad de Stargardt y otras retinopatías asociadas al gen ABCA4.
La fase completada incluyó a 10 adultos de entre 18 y 77 años. El estudio ya incorpora a participantes pediátricos desde los 12 años.
STARPATH busca agilizar futuros ensayos clínicos
Ascidian también puso en marcha STARPATH, un estudio observacional dirigido a adultos y menores desde los 5 años con enfermedad de Stargardt.
Los participantes recibirán pruebas genéticas e imágenes de alta resolución de la retina. El objetivo es caracterizar mejor la enfermedad y facilitar la selección de candidatos para futuros ensayos clínicos con ACDN-01.
ACDN-01 es un tratamiento experimental basado en edición de ARN. Según la compañía, el tratamiento busca restaurar la proteína ABCA4 completa sin modificar el ADN ni introducir enzimas externas.
La enfermedad de Stargardt es la forma más frecuente de degeneración macular hereditaria. Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA para esta patología.
La enfermedad afecta aproximadamente a 30.000 personas en Estados Unidos. Las mutaciones en el gen ABCA4 provocan una degeneración progresiva de la retina y pérdida de visión, que suele comenzar en la infancia o en la juventud.
Más de 1.000 mutaciones del gen ABCA4 pueden causar esta enfermedad.
Más información sobre Stargardt y retina
La Asociación Mácula Retina ya informó anteriormente sobre los avances de Ascidian Therapeutics en enfermedad de Stargardt y terapias basadas en edición de ARN.
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